أنت تتصفح معلومات طبية موثوقة تتوافق مع معايير مؤسسة الصحة على الإنترنت لضمان تقديم معلومات صحية موثوقة, تحقق هنا.

الامراض الممكن علاجها جينيا

مع أن المعالجة الجينية اعتبرت في الأصل من أجل معالجة الاضطرابات أحادية الجين، فمن أكثر من 500 تجربة سريرية حتى تاريخه، فقط حوالي 10% من التجارب الحالية أو المقترحة موجهة إلى معالجة الأمراض الوراثية .وقد صممت معظم التجارب السريرية لمعالجة السرطان.

اهم الامراض التي يمكن علاجها بالجينات حتى الآن :

عيوب جين مفرد	الجينات المكتنفة	الأعضاء / النسج المستهدفة
العوز المناعي المختلط الوخيم.	عدة.	الخلايا التائية.
عوز مضاد التربسين1 ألفا.	مضاد التربسين 1 ألفا.	الرئتان (نفاخ )، الكبد (تشمع).
التليف الكيسي.	المنظم عبر الغشائي المتعلق بالتليف الكيسي.	الرئتان، البنكرياس.
الناعور A وB.	العاملان VIII وIX.	تجلط الدم.
داء غوشر.	حمض بيتا غلوكوزيداز، غلوكوسريبروزيداز.	البلاعم، الكبد، الطحال، الرئتان.
اعتلالات خضاب الدم بيتا.	بيتا غلوبين.	العناصر المشكلة للدم.
فرط كولسترول الدم العائلي.	مستقبلة الليباز المنخفض الكثافة LDL.	الكبد, الخلايا الوعائية، البطانية، العضلية الملساء.
بيلة الفنيل كيتون.	هيدروكسيلاز الفنيل ألانين.	الكبد.
الخلال المركبة.	الأسلوب الجيني.	الأعضاء / النسج المستهدفة.
السرطان.	سيتوكين, جينات HLA، كيناز التيميدين، p53 الحال.	متنوعة.
HIV- 1	أبنية عكس الاتجاه، المعززات المناعية.	الجهاز المناعي.

الاختصارات:

HIV= فيروس نقص المناعة البشرية
HLA = مستضد الكريات البيض النسيجي
LDL = بروتين شحمي منخفض الكثافة.

صعوبات تطبيق المعالجة بالجينات:

أعيق إظهار الكفاءة السريرية بسبب إجراء معظم التجارب السريرية في مراحل متقدمة من الخباثة عندما فشلت جميع التداخلات الطبية الأخرى.
عزز بشكل كبير نقل الجين في المراحل المبكرة من تكون الورم من احتمال اجتثاث الورم.
في بعض الأحيان، سيتوجب إجراء التجارب السريرية في مرض ذي بدء مبكر عندما تملك المعالجة الفرصة الأفضل لتكون ناجحة سريرياً.

الدكتور رضوان غزال MD, FAAP- مصدر المعلومات : كتاب نلسون طب الاطفال 2016- آخر تحديث 18/1/2018