علاج مرض التليف الكيسي بالجينات

صعوبة تطوير العلاج الجيني للتليف الكيسي:

1-بعدم التأكد من أي نمط خلوي هو الأكثر حرجاً للإعاضة الجينية

2-عدد الخلايا التي تتطلب التحوير الجيني من أجل الفعالية السريرية

3- تعمير تصحيح الجين في الخلايا المستهدفة.

هناك عدد من النقاط الانتهائية السريرية ممكن قياسها لكن الأكثر تعلقاً وثيقاً من أجل إنجاز النجاح غير واضح.

الرئة:

طورت الرئة حوائل barriers فعالة من أجل الحفاظ على الفيروسات خارج الظهارة التنفسية صانعة حائلاً صعب الانتفاذ. 
 مع أن جميع التجارب السريرية قد تعلقت باستراتيجات إضافة الجين، لأن الطفرة المفردة (F508 Δ) تشكل حتى 75% من الألائل الطافرة، فإن استراتيجيات تصحيح الجين هي بدائل قابلة للتطبيق. 

الدكتور رضوان غزال MD, FAAP- مصدر المعلومات : كتاب نلسون طب الاطفال 2016- آخر تحديث 18/1/2018