العلاج بالجينات

المعالجة الجينية

العلاج بالمورِّثات

Gene Therapy

ما هي المعالجة الجينية او العلاج بالجينات؟

العلاج بالجينات او المعالجة الجينية هي إدخال حموض نووية(DNA) داخل خلايا الجسم حيث يتم من خلالها استبدال جين معيب أو إضافة جين جديد محل الجين المريض او المصاب في محاولة لعلاج مرض ما أو تثبيطه أو تحسين قدرة الجسم على مكافحة مرض ما.

علاج الأمراض الوراثية الناتجة عن خلل مورثة:

تُعطي المعالجة الجينية أملاً في علاج مجموعة كبيرة من الأمراض الوراثية، ومنها التليف الكيسي و وبعض أنواع مرض السرطان والأمراض القلبية والسكري ومرض فقر الدم المنجلي والإيدز وغيرها من الامراض.

استخدامات الدنا DNA بالجينات في المعالجة بالجينات:

1- معالجة الاضطرابات الوحيدة الجين.

2-معالجة كلا الاضطرابين الوراثي و المكتسب.

أنواع المعالجة الجينية او العلاج بالجينات:

1- العلاج  الجيني للخلايا الجسدية ( somatic gene therapy ) أي إصلاح أي خلل جيني على مستوى جميع خلايا الجسم ما عدا الخلايا

2-العلاج الجيني على مستوى الخلايا الجنسية الانتاشية ( germline gene therapy ) حيث يتم علاج بيضة الأنثى أو الحيوان المنوي للذكر أو البيضة الملقحة ( الزيحوت ) في مراحل النمو الأولى وقبل أن تتمايز إلى خلايا متخصصة.

إن المعالجة الجينية محصورة عادة بمعالجة الخلية الجسدية فالتحوير الوراثي للخلايا الانتاشية البشرية غير مقبول حاليا.

في اي عمر يطبق العلاج بالجينات:

أجريت معظم تجارب العلاج بالجينات على الكهول القادرين على إعطاء الموافقة على التجارب العلاجية بالجينات.

و اجريت بعض حالات العلاج بالجينات على الأمراض المهددة للحياة عند الأطفال والذين لا يتوفر لهم معالجة بديلة.

لكن، عندما يصبح الأمان والنجاح ظاهرين ، من المرجح أن تؤثر المعالجة الجينية في الوقاية من المرض.

هل العلاج بالجينات مفيد و شافي ؟

يوجد حالياً فقط فائدة علاجية لا لبس فيها ومقبولة عند المرضى المعالجين بالجينات لمرض لمتلازمة نقص المناعة المختلط الشديد المرتبط بالجنس SCID , أما فيما يخص علاج بقية الأمراض بالجينات فهي قيد التجارب مع نتائج واعدة مثل :

1. العمى الوراثي التنكسي
2. الناعور
3. الثلاسيميا بيتا
4. فقر الدم المنجلي 
5. بعض انواع السرطان
6. مرض باركنسون
   
   
   
   

المزيد من التفاصيل حول استراتيجيات المعالجة الجينيةبطريقة نقل الجين هنا 

المزيد من التفاصيل حول إيصال الجين المستهدف هنا

المزيد من التفاصيل حول النواقل-سواغات نقل الجين هنا 

المزيد من التفاصيل حول الامراض الممكن علاجها جينيا هنا

 الدكتور رضوان غزال MD, FAAP- مصدر المعلومات : كتاب نلسون طب الاطفال 2016- آخر تحديث 07/02/2018