استراتيجيات المعالجة الجينية بطريقة نقل الجين

GENE TRANSFER STRATEGIES

الطريقة الاولى :

نقل ال دن ا إلى داخل النسج المستهدفة

الطريقة الثانية :

إدخال أو غرز حمض نووي في صيغة صبغية

هل تجرى المعالجة بالجينات داخل ام خارج الجسم ؟

يمكن للعلاج الجيني أن يجرى خارج الكائن الحي أو داخل الكائن  الحي.

في العلاج الجيني خارج الكائن الحي تنزع الخلايا المستهدفة ثم تُتداوَل جينياً " manipulated " في المختبر  ومن ثم يعاد إدخالها للمريض.
 ليس هذا الخلاف بين العلاج الجيني وزرع العضو (الكبد في فرط شحم الدم) أو زرع الخلية (نقي العظم في أدواء الجسيمات الحالة lysosomal)
باستثناء أنه يستخدم خلايا ذاتية المنشأ autologous والتي هي أقل احتمالاً لأن تكون مستمنعة immunogenic أومفقودة بسبب الرفض.

حتى ولو أنه يمكن ملائمة هذا الأسلوب بسهولة مع بعض أنماط الخلايا بما فيها الخلايا المشتقة من نقي العظم أو الأرومات الليفية، فإن إنجازه أقل عملياً في معظم النسج الأخرى.

هدف العلاج الجيني داخل الكائن الجسم :

إن هدف العلاج الجيني داخل الكائن الحي هو إيصال الناقل والجين من خلال التسريب الوريدي أو الإدخال الفموي أو التنفسي.
 يمكن للناقل عندئذ أن يؤدي إلى الأعضاء المستهدفة الملائمة مع تبعثر أصغري إلى النسج غير الضرورية.

تضم الحماية الأكثر استخدام تسلسلات منظمة مرتكزة على الجين مما يسمح فقط بانتساخ الجين المنقول
في النسيج المستهدف.

يعتبر مهماً اختطار الاستجابات المناعية الخلطية ضد منتج الجين المنقول الموافق  أو الاستجابات المناعية الخلوية الموجهة ضد الخلايا المحورة جينياً.
 يسبب هذا مشكلة، خاصة عند الأفراد ذوي الاضطرابات الوراثية الذين لم يتعرضوا أبداً للبروتين الطبيعي (خبنات جينية).
 تجعل التفاوتات الجينية متعددة الأشكال عند البشر من المرجح أن تكون الاستجابات للتجارب العلاجية الجينية أكثر تغيراً عند البشر المتزوجة زواج أقارب منه عند الحيوانات . إن الاختبار قبل السريري عند الحيوان مطلوب قبل المضي إلى التجارب عند البشر
 لكن يجب أخذ حدود الاختبار الحيواني بعين الاعتبار.

الدكتور رضوان غزال MD, FAAP- مصدر المعلومات : كتاب نلسون طب الاطفال 2016- آخر تحديث 18/1/2018