معالجة نقص المناعة الشديد بالجينات

Genetic  treatment  for  Severe combined immunodeficiency

 المعالجة الجينية للعوز المناعي المختلط الشديد

Genetic  treatment   for SCID

المعالجة الجينية لمتلازمة طفل الفقاعة

المعالجة الجينية لمتلازمة جلينزمان رينكر

المعالجة الجينية لغياب الخلايا اللمفاوية

كيف تتم المعالجة الجينية لداء العوز المناعي المختلط الشديدSCID؟

كانت أول تجربة علاج جيني فعال هي العوزالمناعي المختلط الوخيم SCID المرتبط بالإكس الناجم عن عوز جين السلسلة غاما لمستقبلة الانترلوكين – 2.

بشكل أساسي لا يوجد لدى هؤلاء المرضى مناعة نوعية للمستضد بسبب فقد الخلايا التائية.

استخرجت الخلايا المشتقة من نقي العظم الذي حوى جمهرة من الخلايا الجذعية أو الخلايا السلف الذاتية التجدد، ونُبّغت بناقل فيروسي قهقري الذي عبر عن البروتين المفقود.
تملك الخلايا المعاد تكوينها جينياً ميزة انتقائية وتستطيع إعادة جمهرة الخلايا التائية المفقودة.
بشكل مثير للاهتمام، كانت إعادة الجمهرة الانتقائية هذه كافية لترميم الوظيفة المناعية عند الأفراد المعالجين.

طور أحد المرضى ورماً شبيهاً بابيضاض الخلايا التائية. إن التطفير الإقحامي ممكن لكن سببياته غير مثبتة.
 لوحظت نتائج إيجابية أخرى عندما نبغت الخلايا الجذعية من نقي العظم أو من دم الحبل لعلاج SCID الناجم عن عوز ديا ميناز الأدينوزين.

الدكتور رضوان غزال MD, FAAP- مصدر المعلومات : كتاب نلسون طب الاطفال 2016- آخر تحديث 18/1/2018