المعالجة الجينية بنقل الدنا إلى داخل الخلية المستهدفة

نقل الـ دن ا إلى داخل النسج المستهدفة

نقل الدنا إلى داخل النسج المستهدفة لإضافة تعبير جيني خارجي المنشأ والذي يرمز لبروتين مفقود بسبب طفرة جينية أو يزود ببروتين جديد ذو تأثير دوائي مرغوب.

في هذه الحالة، لا يكون الجين الخارجي المنشأ والمسمى الجين المنقول ^’transgen موضعاً في الموضع الصبغي الطبيعي في المجين البشري.  لكن، بإضافة المعززات الملائمة أو العناصر المنظمة، يمكن للجين المضاف أن يعبر عنه في الخلايا المستهدفة

 تضم المشاكل الجينية

بلوغ الجين المنقول مستويات علاجية داخل أنماط الخلايا الملائمة

 التحكم بالتعبير الجيني

 التفاعلات المناعية للناقل أو المنتج الجيني

اختطار تولد التطفير الإقحامي insertional mutagenesis.

 في بعض الاضطرابات المكتسبة (مثل السرطان أو العدوى الحادة) يكون تعبير الجين المنقول قصير الأمد مرغوباً

 ومن أجل معظم الأمراض الوراثية يكون التحوير الجيني مدى الحياة مطلوباً.

المعالجة الجينية بطريقة غرز حمص نووي في صيغة صبغية

الدكتور رضوان غزال MD, FAAP- مصدر المعلومات : كتاب نلسون طب الاطفال 2016- آخر تحديث 18/1/2018