المعالجة الجينية بطريقة إدخال حمص نووي في الكروموسومات

إدخال او غرز حمض نووي في صيغة صبغية

يشتمل هذا  النمط من العلاج الجيني على غرز حمض نووي في صيغة بدلاً من غرزه نفسه عشوائياً داخل دنا الخلية
 سوف يصحح عملياً الطفرة في الدنا الصبغوي  راداً الجين المعطل إلى جين وظيفي أو محولاً جيناً شاذاً وظيفياً إلى طبيعي.

رغم أن هناك فوائد جذابة لتصحيح طفرة وليس إضافة دنا خارجي المنشأ والذي يملك نظرياً تأثيرات جانبية غير مرغوب بها , فسيكون من الصعوبة بمكان استخدام تكنولوجيا تصحيح الجين لعلاج الأمراض حيث يوجد مئات من الطفرات التي تسبب المرض النمطي الظاهري نفسه.

إن هذا العلاج محصور بمعالجة الاضطرابات الوحيدة الجين.
بسبب النجاعة السريرية لإعاضة الإنزيم من أجل اضطرابات مثل داء غوشر

انتاج بروتين علاجي داخل الجسم

فقد لا يكون واضحاً ما هي الفائدة من انتاج بروتين علاجي داخل الجسم بالمقارنة مع العلاج البروتيني الخارجي المنشأ.
 في بعض الحالات من غير الممكن استهداف بروتينات خارجية المنشأ إلى النسيج الصحيح أو الموضع داخل الخلية المطلوب للوظيفة.
 إن انتاج البروتين العلاجي داخل النسيج قد يعطي تركيزاً موضعياً أعلى كثيراً وقد يجنب السمية الجهازية المشتقة من إدخال البروتين زرقاً.
حيث من الصعب بلوغ مستوى علاجي ثابت لمعظم البروتينات عندما تدخل من الخارج.
 ينتج نقل الجين مستويات بنيوية وهكذا مستويات بحالة - ثابتة للبروتين المرغوب.

 المعالجة الجينية بنقل الدنا إلى داخل الخلية المستهدفة

الدكتور رضوان غزال MD, FAAP- مصدر المعلومات : كتاب نلسون طب الاطفال 2016- آخر تحديث 18/1/2018