تحياتي دكتور...هل هناك اي معلومات عن بدء استخدام عقار دواء فوسوريتايد Vosoritide للقزامة? وكيف يمكن استخدام برنامج مخطط النمو ...لم استطع استخدامه..دخلت بحساب ...لم اعرف كيف اضف لنقاط للطفل

دواء فوسوريتايد Vosoritide

السلام عليكم

هذا الدواء لا يزال دواء تجريبي 

و لكن التجارب مبشرة و وصلت لمرحلة و نتائج متقدمة

Vosoritide  ، الذي يحمل الاسم الرمزي BMN-111) هو دواء تجريبي لعلاج نقص تصنع الغضاريف ، و هو السبب الأكثر شيوعًا للتقزم. يتم تطويره من قبل شركة BioMarin Pharmaceutical ، كونه العلاج السببي الوحيد المتاح لهذه الحالة ، 

معلومات عن دواء فوسوريتايد Vosoritide لعلاج قصر القامة بسبب الوادنة و عدم تصنع الغضاريف :

Vosoritide (BMN 111) ل Achondroplasia

تم تصميم Vosoritide لعلاج الودانة او نقص تصنع الغضروف و هو الشكل الأكثر شيوعًا من التقزم.

لمواجهة الآثار الناجمة عن طفرة FGFR3 ، طور دواء الفوسوريتيد ، وهو دواء استقصائي مشتق من الببتيد البشري الطبيعي وهو منظم إيجابي لنمو العظام. يرتبط Vosoritide بمستقبل معين ، والذي يبدأ إشارات داخل الخلايا التي تمنع مسار FGFR3 المفرط.

يعد lvq الودانة من أكثر أشكال التقزم البشري شيوعًا وتتميز بفشل التحويل الطبيعي للغضروف إلى العظم ، مما يؤدي إلى قصر القامة غير المتناسب.

تحدث هذه الحالة بسبب طفرة في جين مستقبل عامل نمو الأرومة الليفية 3 (FGFR3) ، وهو منظم سلبي لنمو العظام.

يؤدي النمو غير المتناسب بين عظم باطن الغضروف والأعضاء الكامنة إلى عدد من مشاكل العظام والعصبية والجهاز التنفسي والأذن والأنف والحنجرة (ENT) .

بالإضافة إلى قصر القامة غير المتناسب ، يمكن أن يعاني الأشخاص المصابون بالودانة من مضاعفات صحية خطيرة ، بما في ذلك ضغط الثقبة الكبيرة ، و نوب توقف التنفس أثناء النوم ، وانحناء الساقين ، ونقص تنسج منتصف الوجه ، والتأثير الدائم لأسفل الظهر ، وتضيق العمود الفقري ، وعدوى الأذن المتكررة والسمنة. يمكن أن يؤدي إلى جراحات جراحية مثل الضغط على الحبل الشوكي وتقويم الساقين.

يعاني بعض المصابين بالودانة من ألم مزمن.

أكثر من 80٪ من الأطفال المصابين بالودانة لديهم أب متوسط ​​القامة ولديهم حالة نتيجة طفرة جينية عفوية. يبلغ معدل الإصابة بالودانة في جميع أنحاء العالم حوالي واحد من كل 25000 ولادة حية.

و ارجو زيارة صفحة مرض الودانة هنا