تسلسلات النواقل التي ترمز الجين العلاجي في العلاج بالجينات

تُجانح flanked تسلسلات الناقل التي تحوي الجين العلاجي بتسلسل فيروسي بنياني وإشارة الحشو أو الضم packaging signal، تُجانح تسلسل مطلوب لحشو الدنا الناقل داخل الفيريون عليبة cassette تعبير الجين.

في هذا الأسلوب, تكون تسلسلات الناقل التي ترمز الجين العلاجي محل الاهتمام هي فقط المنضمة داخل الفيريون.

عندما يُعرّض للخلايا المستهدفة:

1-يتم تنبيغ transduction مجين الناقل الحاوي فقط على الجين العلاجي ودون جينات فيروسية داخل الخلايا.

2-تدمج Integrate النواقل الفيروسية القهقرية جيناتها العلاجية داخل صبغيات الخلايا المستهدفة ويؤدي هذا إلى نقل ثابت للجين طالما بقيت الخلية المحورة أو طلائعها حية.

يوفر هذا فائدة من أجل الأمراض الوراثية التي يكون فيها التعبير عن الجين مطلوباً مدى الحياة.

الدكتور رضوان غزال MD, FAAP- مصدر المعلومات : كتاب نلسون طب الاطفال 2016- آخر تحديث 18/1/2018