دواء Voxzogo
دواء فوكزوغو لمعالجة عسر تصنع الغضاريف
دواء فوكسزوجو لعلاج تقزم الاطفال بسبب عدم نمو الغضاريف

دواء Voxzogo

 دواء فوكزوغو

دواء فوكسزوجو 

Voxzogo is a medicine for treating achondroplasia in patients aged 2 years and

Voxzogo هو دواء لعلاج الودانة في المرضى الذين تتراوح أعمارهم بين عامين وما فوق والذين لا تزال عظامهم تنمو.

called fibroblast growth-factor receptor 3 (FGFR3). The mutation affects

الودانة مرض وراثي ناتج عن طفرة (تغير) في جين يسمى مستقبل عامل نمو الأرومة الليفية 3 (FGFR3). تؤثر الطفرة على نمو جميع عظام الجسم تقريبًا بما في ذلك الجمجمة والعمود الفقري والذراعين والساقين مما يؤدي إلى قصر القامة للغاية مع المظهر المميز.

Achondroplasia is rare, and Voxzogo was designated an ‘orphan medicine’ (a

يعد التنسج الغضروفي نادر الحدوث ، وقد تم تصنيف Voxzogo على أنه "دواء يتيم" (دواء يستخدم في الأمراض النادرة) في 24 يناير 2013..

كيف يعطى دواء فوكسزوجو ؟

يتم إعطاء Voxzogo كحقنة تحت الجلد مرة واحدة يوميًا ، ويفضل أن يكون ذلك في الوقت نفسه تقريبًا من اليوم. يجب تغيير موقع الحقن مع كل حقنة. يتم احتساب الجرعة الموصى بها وفقًا لوزن جسم المريض. الجرعة اليومية المعتادة 15 ميكروجرام لكل كيلوجرام من وزن الجسم.

Treatment should only be started when achondroplasia is confirmed by genetic testing and should end when the patient is not likely to grow any further.

يجب أن يبدأ العلاج فقط عندما يتم تأكيد الودانة عن طريق الاختبارات الجينية ويجب أن ينتهي عندما لا يحتمل أن ينمو المريض أكثر.

يمكن إعطاء حقن Voxzogo من قبل مقدم الرعاية للمرضى بمجرد تدريبهم بشكل مناسب.

لمزيد من المعلومات حول استخدام Voxzogo ، راجع النشرة المرفقة مع الدواء أو اتصل بطبيبك أو الصيدلي.

كيف يعمل دواء فوكسزوجو؟

permanently 'switched on'. This prevents normal growth of bones, leading to

في المرضى الذين يعانون من الودانة ، فإن جين FGFR3 ، الذي ينظم النمو ، يتم تشغيله بشكل دائم. هذا يمنع النمو الطبيعي للعظام ، مما يؤدي إلى عظام أقصر من المعتاد. تعمل المادة الفعالة في Voxzogo ، vosoritide ، عن طريق الارتباط بمستقبل (هدف) يسمى مستقبلات الببتيد الناتريوتريك من النوع B (NPR-B) ، مما يقلل من نشاط FGFR3. هذا يحفز نمو العظام وبالتالي يحسن أعراض المرض.

هل دواء فوكسزوجو هو دواء فعال؟

كان Voxzogo أكثر فعالية من البلاسيبو (العلاج الوهمي) في زيادة معدل النمو بعد 52 أسبوعًا من العلاج في دراسة شملت 121 طفلاً (تتراوح أعمارهم بين 5-17 عامًا) مصابين بالودانة المؤكدة. نما الأطفال الذين عولجوا مع Voxzogo حوالي 1.57 سم خلال عام واحد من العلاج مقارنة بأولئك الذين تلقوا العلاج الوهمي. بالإضافة إلى ذلك ، تشير النتائج إلى استمرار التحسن في النمو.

من المتوقع أيضًا أن يعمل Voxzogo بشكل جيد مع المرضى الأصغر سنًا (الذين تتراوح أعمارهم بين 2-5 سنوات) حيث أن المرض الأساسي وطريقة عمل Voxzogo هي نفسها عبر الفئات العمرية.

الآثار الجانبية لدواء فوكزوغو :

الآثار الجانبية الأكثر شيوعًا مع Voxzogo (التي قد تؤثر على أكثر من 1 من كل 10 أشخاص) هي تفاعلات موقع الحقن (مثل التورم والاحمرار والحكة أو الألم) والقيء وانخفاض ضغط الدم. للحصول على القائمة الكاملة للقيود والأعراض الجانبية ، انظر النشرة المرفقة

أظهرت الدراسة الرئيسية أن Voxzogo فعال في زيادة معدلات النمو لدى الأطفال المصابين بالودانة ، مما قد يؤدي إلى تحسن كبير في الارتفاع النهائي إذا تم تأكيده ويسمح للأشخاص المصابين بالودانة بأداء الأنشطة اليومية بسهولة أكبر. تعتبر الآثار الجانبية يمكن السيطرة عليها. قررت وكالة الأدوية الأوروبية أن فوائد Voxzogo أكبر من مخاطره ويمكن التصريح باستخدامه في الاتحاد الأوروبي.

قبل الاستعمال :

ستوفر الشركة التي تقوم بتسويق Voxzogo بيانات إضافية حول فعالية وسلامة الدواء من دراسة مستمرة تشمل المرضى الأصغر سنًا (الذين تتراوح أعمارهم بين 2-5 سنوات).

تم تضمين التوصيات والاحتياطات التي يجب اتباعها من قبل المتخصصين في الرعاية الصحية والمرضى من أجل الاستخدام الآمن والفعال لـ Voxzogo في ملخص خصائص المنتج ونشرة الدواء.

بالنسبة لجميع الأدوية ، تتم مراقبة البيانات المتعلقة باستخدام Voxzogo باستمرار. يتم تقييم الآثار الجانبية المشتبه بها التي تم الإبلاغ عنها مع Voxzogo بعناية واتخاذ أي إجراء ضروري لحماية المرضى.

المصدر : EU/3/12/1094 - European Medicines Agency

ema.europa.eu